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此葯價值百萬美金,卻只有一人購買過,是藥效不好嗎?

人類生活在複雜的自然之中,生病是難以避免的。因為我們的DNA大部分是一致的,所以一些常見病每個人都概率會得。比如非洲人會感冒,亞洲人也同樣會感冒。但是有些疾病是因為某個基因發生變化引發的。含有這種特殊基因的人非常少,所以即使是有經驗的醫生也很難診斷出他們的疾病來。這就是我們常說的罕見病。

事實上當胚胎中某些基因發生致命的變化時,這個胎兒基本上不能順利出生。所以按照進化論的原則,這些不良的基因最終會被淘汰。但是隨著我們技術的發展,一些帶有這種不良基因的胎兒能夠順利出生,這就代表著,他們從出生開始就不得不面對罕見病。而由於這些疾病的很不容易發現,人們很難弄清楚機制並研究出對應的治療方案。即使有特效藥,它也會因為買家太少而必須定到非常高的價位,否則根本無法收回研發成本。

Glybera是一種專門治療LPLD的藥物,LPLD的患者由於基因的異常無法正常的代謝脂類,這對它們來說是致命的。而Glybera可以通過一種病毒將正確的DNA引入細胞內,這樣就能修復異常的DNA,當DNA正常的時候,病人的體內就可以合成消化脂類的酶。所以這種葯一旦有效,吃一次就能讓患者痊癒。因為這樣的特性,這種藥物的標價達到了100萬美元。

但是到現在只有一個患者花了100萬購買了這個藥物。而其他患者由於無法接受如此高的價格而不得不放棄。在藥廠方面,由於這種葯遲遲不能給廠家帶來收益,同時在後期維護方面還要投入大量的成本,他們不得不停產了這種藥物。也就是說,雖然LPLD已經有了治療的辦法,但是患者卻永遠拿不到葯了。這讓研發人員感到非常沮喪,但是有時候現實從來都不是完美的。

雖然用錢買到生命是很划算的一種行為,但是畢竟100萬美元大部分人都拿不出來,而這種罕見病的人數又太少了,百萬富翁同時得這種罕見病的概率確實太低了,Glybera賣不出去是正常的,但是因為沒人買就斷絕了病人治癒的希望真的是一件很殘酷的事。


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